Фенилкетонурия – достаточно редкое наследственное заболевание, которое связано с определенным генетическим недостатком. Разработка лекарств от аналогичных заболеваний не оправдывает ожидания фармкомпаний, исходя из этого любой таковой новый препарат, появляющийся на рынке, делается сенсацией.
В последних числах Мая в Соединенных Штатах одобрен первый ферментный препарат для лечения фенилкетонурии. И цены на него быстро возросли, вопреки ожиданиям самого производителя. Регистрационная заявка на препарат кроме этого находится на рассмотрении у европейских регуляторов.
Palynziq компании Biomarin был одобрен регуляторами США как первый ферментный препарат для лечения фенилкетонурии. Palynziq (pegvaliase-pqpz) представляет собой пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиаклиазы, на сегодня есть единственным лекарством, воздействующим на причину развития болезни.
Так, новый препарат оказывает помощь организму больного расщеплять аминокислоту фенилаланин и тем самым нормализовать его содержание в организме. Большие уровни фенилаланина токсичны для головного мозга и смогут позвать важные неврологические и психиатрические неприятности у больных с этим расстройством.