GlaxoSmithKline, Фондасионе Сан Раффаеле и Фондэзайон Телетон вошли в союз, чтобы развить генотерапии для редких генетических отклонений. Методы лечения используют стволовые клетки, взятые от собственного костного мозга пациента.
Первоначально, GlaxoSmithKline (GSK) будет иметь исключительную лицензию, чтобы развить и продать экспериментальную генотерапию для Тяжелого Объединенного Иммунодефицита ADA – врожденное нарушение, приводящее к низким уровням B и Т-лимфоцитов в иммунной системе ребенка. Приблизительно 350 детей затронуты с Тяжелым Объединенным Иммунодефицитом ADA (ADA-SCID) ежегодно во всем мире.
ADA-SCID часто упоминается как «болезнь мальчика пузыря». У детей с SCID есть чрезвычайно высокий риск тяжелых инфекций, задержанного роста и преждевременной смерти.
Фаза I и испытания Фазы II показали обещание для лечения ADA-SCID в восстановлении долгосрочного иммунитета, а также защите от тяжелых инфекций.Наряду с Фондасионе Сан Раффаеле и Фондэзайоном Телетоном, GSK совместно разработает шесть дополнительных применений ex vivo терапии стволовой клетки (используйте стволовые клетки, взятые от костного мозга пациента), используя новую технологию переноса генов, созданную Институтом Сан Раффаеле Телетона Генотерапии (HSR-TIGET) исследователи – их технология имеет огромный потенциал, чтобы лечить широкий спектр необычных нарушений, включая:
Метахроматический leukodystrophy (MLD) – клинические испытания начались Весной 2010 года, все еще приняв на работу пациентов (18-го октября 2010)Синдром Вискотт-Олдрича (WAS) – клинические испытания начались Весной 2010 года, все еще приняв на работу пациентов (18-го октября 2010)Бета-талассемия, mucopolysaccharoidosis тип 1 (члены парламента)
Шарообразный leukodystrophy (GLD)Хроническое гранулематозное нарушение (CGD)Все вышеупомянутые нарушения вызываются патологиями во всего одном гене, означая, что ex vivo технология может исправить стволовые клетки костного мозга пациента.
Молекулярный механизм этих нарушений хорошо понят. Стволовые клетки вынуты, выражены исправленным белком, и затем отложены в пациентов – обеспечение прямого лечения болезни, обойдя многие опасности, связанные с отторжениями иммунной системы, происходящими, если стволовые клетки прибывают от другого человека (донор).
Ex vivo генотерапия извлекает собственные стволовые клетки пациента, исправляет дефектный ген, и затем помещает его назад в пациента. За прошлые четыре десятилетия, заменяя стволовые клетки дефектными генами был сделан через донорский HMC (haematopoetic стволовая клетка) – стволовая клетка с правильными генами взята от одного человека, донора, и вставлена в пациента. Для донорского HNC, чтобы иметь возможность работы, пациент и донор должны быть хорошим «матчем», иначе иммунная система пациента отклонит трансплантат.
Часто матч не может быть найден, и даже когда каждый, существует все еще риск отторжения. С ex vivo генотерапией нет никакого риска отторжения и никакой задержки поиска совместимого донора.
GSK даст Телемарафону Fondazione предоплату 10 миллионов евро. После завершения указанных этапов компания будет названа на дальнейшие платежи.
Доктор Филипп Монтеин, Глава развития и главный санитарный инспектор для редких заболеваний GSK, сказал:Этот союз является важным дополнением к растущему портфелю GSK при редких заболеваниях и продвигает работу, которую наши исследователи стволовой клетки делали, чтобы поставить поддающиеся трансформации регенеративные методы лечения.
Мало того, что лидерство программирует для ADA-SCID, представляют возможность предоставить вариант лечения плохо обслуживаемому населению пациента, путем объединения нашего опыта в производстве сложных биологических продуктов с новаторским исследованием мировых лидеров в гене и методах лечения стволовой клетки, мы имеем возможность существенно продвинуть эту область.Профессор Луиджи Нальдини, директор HSR-TIGET, сказал:Это сотрудничество является прорывом для генотерапии при редких заболеваниях. Мы провели годы, исследуя эти многообещающие новые технологии, но без опыта GSK в развивающихся лекарствах, мы не были бы в состоянии сделать все шаги к предоставлению доступа к потенциальной терапии, для пациентов.
Франческа Пазинелли, Генеральный директор Телемарафона Fondazione, сказала:Этот день является одной из экстраординарной важности для нас.
В течение лет мы поднимали пожертвования с обещанием продвижения к лечению от редких генетических заболеваний. С этим союзом мы можем показать, что превосходное научное исследование, которое мы финансировали, могло фактически привести к жизнеспособным методам лечения, доступным всем пациентам.Мария Грация Ронкароло, Научный директор Сан Раффаеле Научный Институт, сказала:У Сан Раффаеле и Телемарафона есть общее стремление перевести основные открытия в области молекулярной медицины в лечение для пациентов.
Мы действительно взволнованы союзом с GSK, потому что мы можем теперь прогрессировать наше исследование и ноу-хау в потенциальное лечение.Источник: GSK