Производитель экспериментального лекарственного средства генотерапии для воспалительного артрита сказал вчера, понедельник, 26-го ноября, что американская Еда и Лекарственное средствоАдминистрация (FDA) позволила фазе испытание I/II лекарственным средством, чтобы возобновиться после расследования смерти пациента.Targeted Genetics Corporation сказала, что действие следовало обзору агентства данных о безопасности суда по 127 участникам и что окружение «фатальногосерьезное нежелательное явление» в частности.
Согласно сообщениям в печати в то время, 36-летний Jolee Mohr умер в июле в этом году, сразу после впрыскивания экспериментального препарата в ее правое колено.Она, как сообщали, умерла от органной недостаточности от неизлечимой и внезапной инфекции; некоторые эксперты, как сообщали, сказали, что она не должна иметьполученный такая большая доза экспериментального препарата.В заявлении, опубликованном 26-го июля в этом году, FDA сказала что, следуя отчету от Targeted Genetics Corporation Сиэтла 24-го июля,о смерти пациента, получившего «исследовательский продукт генотерапии в клиническом испытании», даже при том, что причины были неизвестны, это поместилосуд по клиническому захвату; это не дальнейший продукт, должен был быть уже применен пациентам на испытании, и никакие новые участники не должны были быть зарегистрированы.
Проверяемое лекарственное средство генотерапии, экспериментальное имя tgACC94, основывается на полученном векторе рекомбинантного adeno-связанного вируса (AAV), несущем ОпухольРецептор Фактора некроза (рецептор ФНО) ген, чтобы заблокировать ключевой медиатор воспаления.Наркотик или плацебо, вводился непосредственно в поврежденные суставы, который в случае Мора был правым коленом.FDA сказала, что не знала, что подобные нежелательные явления произошли на других испытаниях генотерапии, включив этот продукт или любого другого, который использовал векторы AAV,но предусмотрительно это рассматривает все продолжающиеся испытания с помощью AAVs.
Согласно заявлению компании, расследование показало, что tgAAC94 не способствовал смерти пациента, которая происходила из-за диссеминированногогистоплазмоз, микоз, который обычно влияет на легкие, но может случайно распространиться к другим частям тела.Испытательные результаты были представлены 71-му годовому собранию американского Колледжа Ревматологии (ACR) ранее в ноябре. Они показали, что это было маловероятното, что вектор AAV, используемый в испытании, распространился к другим частям тела пациента в результате экспериментального препарата.
Только незначительные количества AAVвирусная ДНК была найдена в тканях за пределами леченного сустава и сумме TNF альфа антагонистического белка (блокатор рецептора) циркулирующий вкровоток пациента был как ожидалось.Кроме экспериментального препарата, пациент также принимал адалимумаб, метотрексат и преднизон, которые, как известно, подавляют иммунную систему, итакже увеличьте известные факторы риска для инфекции histoplasma грибом, заявила компания.
В результате расследования FDA Предназначенная Генетика сказала, что это будет изменять процедуру информированного согласия, используемую в Фазе испытание I/II, чтобы включать информацию о смерти пациента, и это также изменит протокол испытания, чтобы включить предложения от FDA. Это включает получение пересогласия от 35 пациентов, которые должны все еще получить вторую дозу лекарственного средства.Президент и генеральный директор Предназначенной Генетики, Х. Стюарт Паркер, сказали, что компания будет работать в тесном сотрудничестве с практиками на испытаниях:«Чтобы гарантировать, мы возобновляем развитие в самом эффективном образе, возможном с безопасностью пациентов, как всегда, первостепенной важности».
«Мы ожидаем иметь полные данные от Фазы испытание I/II во второй половине 2008. Тем временем мы полагаем, что нам была нужна информация от этого испытания, чтобы одновременно запланировать инициирование испытания Фазы II tgACC94 во второй половине 2008», добавил Паркер.
Цель Фазы исследование I/II состоит в том, чтобы оценить безопасность и потенциальную эффективность различных доз tgAAC94, введенного непосредственно в поврежденных суставахиз пациентов с воспалительным артритом. Участники уже на испытании будут продолжать быть проверенными, заявила компания.Испытание началось в октябре 2005, когда 127 пациентов получили первую дозу активного лекарственного средства или плацебо в поврежденный сустав.
Среди этих участников поврежденный сустав мог быть коленом, лодыжкой, запястьем, metacarpophalangeal (сустав пальца) или локоть. 74 из пациентов теперь получили вторую дозу, которой 52 приняли две дозы активного вещества.Промежуточные результаты, о которых сообщают встрече ACR, показали, что более высокий процент пациентов на активном лекарственном средстве показал улучшения, чтобы соединить симптомы, функцию и боль, по сравнению с пациентами, введенными с плацебо только. Наиболее распространенные нежелательные явления были реакциями в месте инъекции, влиявшем на 10 процентов лечивших пациентов.
Воспалительный артрит, также известный как ревматоидный артрит, является чрезвычайно болезненной и изнурительной болезнью, где иммунная система нападает на суставы. Это влияет больше чем на 2 миллиона американцев, и пациенты с этой серьезной болезнью испытывают хроническую боль, непоправимый урон нервам, суставам и костям, который в некоторых случаях приводит к смерти.Некоторые препараты облегчают симптомы, но они ослабляют иммунную систему, приносящую с ними побочные эффекты, включая инфекции. tgAAC94 проверяется как потенциальная альтернативная терапия, уменьшающая воспаление без системных побочных эффектов.
получения информации о Воспалительном / Ревматоидном артрите (Фонд Артрита).